La FDA aprueba leucovorina exclusivamente para enfermedad genética rara, cerrando puertas a su uso en autismo
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció este martes una actualización en la etiqueta del medicamento recetado leucovorina, limitando su autorización a una enfermedad genética extremadamente rara y descartando formalmente su aprobación para el tratamiento del autismo, a pesar de las expectativas generadas meses atrás por altos funcionarios.
Detalles de la autorización para la deficiencia cerebral de folato
La leucovorina, una forma de vitamina B utilizada desde hace décadas para mitigar efectos secundarios en quimioterapias, fue específicamente autorizada para tratar la deficiencia cerebral de folato asociada al gen del receptor 1. Esta afección genética provoca fallas en las proteínas encargadas de transportar el folato al cerebro, según reportes de CNN.
En personas con este trastorno, los niveles de folato en la sangre pueden mantenerse normales, pero se ven comprometidos en el cerebro y el sistema nervioso, donde el folato es esencial para funciones críticas como el pensamiento, el habla y el movimiento. Se estima que la condición afecta aproximadamente a una de cada millón de personas, con menos de 50 casos identificados en todo el mundo.
El comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, calificó la decisión como un "hito significativo" para los pacientes que viven con esta enfermedad poco frecuente, destacando su importancia en el ámbito médico.
Contraste con declaraciones previas sobre el autismo
Esta decisión contrasta marcadamente con declaraciones realizadas en septiembre durante una sesión informativa en la Casa Blanca. En ese evento, Makary y el secretario de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos, Robert F. Kennedy Jr., sugirieron que el medicamento podría estar disponible para ayudar a muchos más niños, incluyendo aquellos con autismo.
Durante la comparecencia, que contó con la participación del presidente Donald Trump, Kennedy afirmó que se había identificado una terapia prometedora que podría beneficiar a un gran número de niños con trastornos del neurodesarrollo. Trump, por su parte, aseguró que modificar la etiqueta de la leucovorina "da esperanza a los numerosos padres con hijos autistas", aunque también hizo afirmaciones no respaldadas científicamente sobre el analgésico Tylenol y las vacunas infantiles como posibles factores relacionados con el autismo.
Tras estas declaraciones públicas, las prescripciones de leucovorina aumentaron significativamente, generando dificultades en su disponibilidad para algunos pacientes y creando expectativas que ahora son desmentidas por la FDA.
Revisión de la evidencia científica y limitaciones
En un artículo de opinión reproducido posteriormente en el sitio web de la Casa Blanca, Makary había indicado que la agencia consideraría aprobar la leucovorina como tratamiento para niños con deficiencia cerebral de folato y síntomas asociados al autismo. Explicó que entre el 20% y el 50% de los niños con autismo podrían producir anticuerpos que bloquean las proteínas transportadoras de folato al cerebro, sugiriendo un posible vínculo autoinmune.
Makary citó estudios pequeños que sugerían mejoras en el habla en aproximadamente el 60% de los casos con deficiencia de folato y autismo, aunque aclaró que no constituía una cura. Sin embargo, funcionarios de alto nivel de la FDA han señalado en sesiones informativas que la evidencia disponible solo respalda el uso del medicamento para la forma genética específica de deficiencia cerebral de folato, y que los datos actuales son insuficientes para demostrar su eficacia en el tratamiento del autismo de manera más amplia.
Esta revisión subraya la importancia de basar las decisiones médicas en evidencia científica robusta, evitando especulaciones que puedan generar falsas esperanzas o afectar la disponibilidad de tratamientos para enfermedades raras.
